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近日,小核酸药物研发商安天圣施宣布完成千万元级preA+轮融资,本轮融资由和瑞创投SCA3产业基金投资。同时,公司宣布与中国脊髓小脑性共济失调(SCA)患者组织北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心开展全面合作,加速推进罕见病药物开发及临床研究,尽可能惠及全国更多的罕见病患者。
苏州安天圣施医药科技有限公司,系中国首个以RNA剪接和RNA编辑为靶标研发反义寡核苷酸(ASO)药物的公司,目前有多个项目在推进中,其中针对SCA3(脊髓小脑性共济失调3型)、DMD(杜氏肌营养不良症)等疾病的药物研发已取得良好的临床前数据。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家,是全球销售金额最大小核酸药物诺西那生(Nusinersen,商品名Spinraza)的主要发明人。
北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心由脊髓小脑性共济失调(SCA)病友及家属建立,是中国唯一一家民政注册、专注于SCA领域的非营利性组织。企鹅之家致力于关爱患者身心健康,普及相关医学知识和最新研发进展,呼吁社会各方资源关注与帮助患者,维护患者合法权利,提高患者生活质量。
自成立七年以来,企鹅之家与国内SCA领域知名专家团队紧密合作,开展了包括医患交流会、患者调研、专家讲座、在线疾病教育、患者援助等众多项目,为中国SCA患者提供全方位的关爱与支持。凭借组织在SCA领域的专业累积,企鹅之家将继续承担责任、提升服务、发挥职能,深化与政府机构、医疗单位和医药企业的沟通合作,充分整合各方的资源和优势,在患者支持、疾病管理、药物研发、临床试验和药物准入等环节发挥患者组织的积极作用,传递患者的真实诉求,助力患者获益最大化。
未来,安天圣施将与企鹅之家一道,推动SCA药物研发进步,共同促进中国罕见病事业的发展,助力实现2030健康中国的宏伟目标。
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